中新网四川新闻2月3日电 (王鹏 王海纳)“一种罕见病创新药从获批上市到纳入医保仅用了不到半年时间，作为临床医生，我充分感受到了国家和相关政府部门希望更快惠及更多重症肌无力患者的诚意和决心。”近日，四川大学华西医院神经内科主任医师周红雨教授受访时表示。

　　作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，病程长、难治疗、易复发。据估计，我国约有17万全身型重症肌无力患者。早在2018年，全身型重症肌无力即已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。

　　全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，给家庭和社会带来沉重负担，不少患者还会因此而患上抑郁等心理疾病。如肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。

　　周红雨教授介绍，长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。然而，由于传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足，要实现“双达标”的重症肌无力治疗目标非常困难。周红雨教授强调，“重症肌无力的理想治疗目标是达到疾病症状和治疗副作用均最小化的‘双达标’状态。”

　　周红雨教授说，作为我国重症肌无力治疗领域的突破性创新药物，艾加莫德作用机制独特，能够清除体内的致病性免疫球蛋白G(IgG)抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，有望为患者实现疾病缓解和症状控制，并达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”理想治疗状态，从而实现与疾病和平共处。

　　记者了解到，目前这款罕见病创新药已被纳入四川省单行支付管理药品目录，实行“双通道”管理，患者可在医保定点医疗机构以及医保定点零售药店这两个渠道落实医保报销政策。纳入医保目录前，按照一年5个治疗周期计算，全身型重症肌无力患者使用艾加莫德的年治疗费用约为40万元左右；纳入医保后，成都本地患者报销比例为60%-75%不等，按照一年5个治疗周期，符合报销条件的患者，医保报销后年治疗个人自付费用最低5万多元。

　　“我国重症肌无力整体治疗的标准和水平有望进一步提升，特别是从长期治疗来看，有更多患者的生存质量和长期治疗水平将得以改变。”周红雨教授说。(完)